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Ultomiris新適應癥獲歐盟批準:治療非典型溶血性尿毒綜合!

發布者:管理員

發布時間:2020-06-30

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Alexion是一家致力于罕見病新藥研發的生物制藥公司。近日,該公司宣布,歐盟委員會(EC)已批準Ultomiris(ravulizumab)一個新的適應癥,用于治療非典型溶血性尿毒綜合征(aHUS)患者的治療,具體為:先前沒有接受過補體抑制劑治療(初治)或已接受Soliris(eculizumab)治療至少3個月且有證據表明對Soliris治療有反應、體重≥10公斤的aHUS)兒童和成人患者。
用藥方面,在負荷劑量(loading dose)后2周開始,Ultomiris維持劑量可每8周或每4周(取決于體重)靜脈輸注一次。之前,Ultomiris已被批準用于治療陣發性夜間血紅蛋白尿(PNH)成人患者。
值得一提的是,Ultomiris是第一個也是唯一一個被批準用于治療aHUS的長效C5抑制劑,該藥可每月或每2個月(取決于體重)給藥一次,可減輕aHUS兒童和成人的治療負擔,有潛力成為歐洲aHUS臨床治療的新護理標準。在美國,Ultomiris已于2019年10月獲得FDA批準,用于治療aHUS成人和兒科(≥1個月)患者,以抑制補體介導的血栓性微血管?。═MA)。目前,Ultomiris治療aHUS的新適應癥申請正在接受日本監管機構的審查。
Ultomiris是獲得監管批準的第一個也是唯一一個長效C5補體抑制劑。在美國和日本,Ultomiris之前已被批準用于治療陣發性夜間血紅蛋白尿(PNH)成人患者;在歐盟,Ultomiris已被批準用于治療有臨床癥狀表明疾病活動度高、對Soliris治療至少6個月后處于臨床穩定的PNH成人患者。
aHUS是一種極為罕見的疾病,可通過對血管壁的損傷以及血栓對重要器官(主要是腎臟)造成漸進性損害。aHUS影響成人和兒童,許多患者在醫院病危,通常需要在重癥監護病房接受支持性護理,包括透析。aHUS可導致器官突然衰竭或隨時間緩慢喪失功能,可能導致需要移植,在某些情況下甚至死亡。aHUS的預后很差,56%的成人和29%的兒童在確診一年內發展為終末期腎病或死亡。因此,除了治療外,及時準確的診斷對改善患者預后至關重要。
德國漢諾威大學腎病診所Hermann Haller教授表示:“aHUS的后果是非常嚴重的,并可能危及生命,給患者及其家屬帶來重大挑戰和不確定性。aHUS治療的目標是通過抑制不受控制的C5補體激活(人體免疫系統的一部分)來防止機體攻擊自身。臨床研究結果顯示,在Ultomiris第一次給藥后,成人和兒童aHUS患者獲得了立即、完全的C5抑制,持續長達8周。Ultomiris除了對aHUS患者具有臨床意義的益處之外,還提供了更大的自由度,每年的輸液次數顯著減少?!?
Alexion執行副總裁兼研發主管John Orloff醫學博士表示:“在Alexion,我們的目標是繼續改善受aHUS和其他嚴重罕見病影響的患者及其家庭的生活。Ultomiris治療提供了方便的8周劑量,我們認為這是患者的首選,因為它可為患者提供更大的靈活性和更高的生活質量,同時也減輕了許多國家目前面臨巨大壓力的醫療系統的負擔。今天的歐盟批準標志著我們在努力將Ultomiris確立為aHUS患者群體新護理標準方面邁出了重要的一步?!?
aHUS(圖片來源:benthamopen.com)
此次aHUS新適應癥批準,基于2項全球性、單臂、開放標簽研究(一項針對成人aHUS、另一項針對兒童aHUS)的數據。目前,2項研究正在進行中。21例補體抑制劑初治兒童中有18例、58例補體抑制劑初治成人中有56例被納入中期分析。完全TMA緩解的療效評估采用血液學正?;瘏担ㄑ“逵嫈岛腿樗崦摎涿竅LDH])和改善腎功能(通過血清肌酐較基線水平提高≥25%來衡量)來評價。
結果顯示,在最初26周治療期間,54%的成人、77.8%的兒童(中期數據)表現出完全的TMA緩解。Ultomiris治療在84%成人和94%兒童中使血小板計數正?;?、在77%成人和90%兒童使LDH(溶血標志物)正?;?、在59%成人和83%兒童(中期數據)中使腎功能改善(對于入組時接受透析的患者,基線是在其脫離透析后確定的)。
在52周的隨訪期內,另有4例成人患者和3例兒童患者在26周的初始評估期后證實了完全TMA緩解,導致成人和兒童的總體完全TMA緩解分別為61%和94%(中期數據)、在86%成人和94%兒童中LDH(溶血標志物)正?;?、在63%成人和94%兒童(中期數據)腎功能改善(對于入組時接受透析的患者,基線是在其脫離透析后確定的)。
兒科研究中還納入了第二個隊列,共有10例先前接受過Soliris治療的兒科患者;該隊列顯示,由Soliris轉向Ultomiris治療可以維持疾病控制、血液學和腎臟參數穩定,對安全性沒有明顯影響。
這些研究中,最常見的不良反應是上呼吸道感染、腹瀉、惡心、嘔吐、頭痛、高血壓和發熱。在接受Ultomiris治療的患者中發生了嚴重的腦膜炎球菌感染。為了最大限度地降低患者的風險,為Ultomiris制定了具體的風險緩解計劃,包括風險管理計劃(RMP)。
Ultomiris是一種長效C5補體抑制劑,能抑制人體免疫系統補體級聯反應中的C5蛋白。該藥被定位為Alexion公司重磅藥物Soliris(每2周一次靜脈輸注)的升級版,后者于2007年首次獲準上市,已獲批治療4種超級罕見病,分別為:PNH、非典型溶血性尿毒綜合征(aHUS)、抗乙酰膽堿受體抗體陽性全身型重癥肌無力(gMG)、抗AQP4抗體陽性視神經脊髓炎譜系障礙(NMOSD)。
目前,Alexion嚴重依賴Soliris,該公司超過80%的銷售額來自該產品。Soliris是全球最昂貴的藥品之一,定價高達50萬美元/年,自上市以來,Soliris已累積為Alexion公司帶來了超過150億美元的銷售額,該藥也是全球最暢銷的孤兒藥之一,2019年的全球銷售額達到了39.46億美元。業界預測,2019年8月批準的NMOSD適應癥將為Soliris新增約7億美元的銷售額。
除了不斷擴大Soliris適應癥之外,Alexion公司也正在開發升級版產品Ultomiris,該藥在美國、日本、歐美已被批準治療PNH適應癥,在美國和歐盟已被批準治療aHUS。
Ultomiris是第一種也是唯一一種可8周給藥一次的長效C5補體抑制劑,在治療PNH的III期臨床研究中,Ultomiris每2個月(8周)輸注一次與Soliris每2周輸注一次在全部11個終點方面均達到了非劣效性。
業界預測,基于強勁的臨床數據和差異化特征,Ultomiris將成為PNH和aHUS臨床治療的新標準。醫藥市場調研機構EvaluatePharma此前預測,Ultomiris在2024年的銷售額將達到34.3億美元。目前,Alexion公司正在積極推動Ultomiris的市場滲透,同時也正在積極開發Ultomiris的其他適應癥(包括gMG)以及開發皮下注射(SC)劑型Ultomiris。
就在最近,SC劑型(每周一次)的III期臨床研究獲得了成功,這款新劑型產品通過皮下注射給藥,耗時約10分鐘,而Ultomiris靜脈制劑(IV)每次給藥時間在1.3-3.8小時(劑量根據體重調整)。
目前,Alexion公司也正在評估Ultomiris和Soliris治療新型冠狀病毒肺炎(COVID-19)患者中過度激活的炎癥反應。

原文出處:ULTOMIRIS? (ravulizumab) Receives Marketing Authorization from European Commission for Adults and Children with Atypical Hemolytic Uremic Syndrome (aHUS)


本文來源自生物谷,更多資訊請下載生物谷APP(http://www.bioon.com/m/)

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